近日,一名有着25年糖尿病病史患者通过自体再生胰岛移植治愈糖尿病的消息,引发资本市场躁动,甚至出现了一些细胞免疫概念股股价走强的情况。

海军军医大学第二附属医院(上海长征医院)殷浩教授团队联合中国科学院分子细胞科学卓越创新中心程新教授团队,4月30日在国际学术期刊《细胞发现》(Cell Discovery)在线发表“Treating a type 2 diabetic patient with impaired pancreatic islet function by personalized endoderm stem cell-derived islet tissue”的研究成果。

具体情况是,该项技术的首例受益者为59岁男性,有25年2型糖尿病病史,并发展为终末期糖尿病肾病(尿毒症),2017年6月出现终末期糖尿病肾病并接受肾移植。2021年7月,该患者在上海长征医院接受了自体再生胰岛移植治疗,术后第11周即开始完全脱离外源胰岛素,其口服降糖药(拜糖平、二甲双胍)术后逐步减量,并在第48周和56周实现彻底撤药,目前该患者已彻底脱离胰岛素长达33个月。

据介绍,这是国际上首次利用干细胞来源的自体再生胰岛移植,成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道。

糖尿病是一种慢性病。当胰岛素产生不足或无法被有效利用时,就会出现糖尿病。血糖升高是糖尿病失控的常见后果,随着时间的推移会对人体的其它系统和器官带来严重损害。主流的糖尿病药物包括二甲双胍、格列奈类、磺脲类、α-糖苷酶抑制剂、TZD类、SGLT-2抑制剂、DPPⅣ抑制剂、GLP-1激动剂等非胰岛素类药物以及胰岛素类药物。现有糖尿病防治的目标是维持血糖正常水平、降低合并症风险以及提升生活质量。

上述这一疗法的出现,是否意味着糖尿病可以治愈了,是否所有糖尿病患者都可以利用这种方式治愈疾病?目前也有观点认为,该疗法可以冲击现有糖尿病疗法,或也可以影响到现在炙手可热的胰高血糖素样肽-1(即GLP-1)药物开发等,但情况是否如此?

5月8日,上海长征医院器官移植科学术带头人丁国善对外表示,糖尿病严重威胁着人类健康,相关科研团队历经多年研究,利用患者血液PBMC重编程为自体iPSC细胞,并使用国际首创技术使之转变为“种子细胞”即内胚层干细胞(Endoderm stem cell,EnSC),最终实现在体外再造胰岛组织(E-islet)。从初步的研究结果看,这项研究成果对以后糖尿病的治疗,尤其是重症糖尿病的救治,是一个有相当大影响的发现,科研意义和临床潜在的应用价值相当巨大。

但丁国善也表示,现在研究成果还是初步的,需要积累更多病例以及更深入的临床试验,通过持之以恒推进研究进展、开展更进一步的分析,下一步才能够真正让广大长期依赖胰岛素注射的糖尿病患者拥有新的治愈疗法,“目前还有很长的路要走”。

有从事糖尿病药物研发的药企人士对第一财经记者表示,利用干细胞来源的自体再生胰岛移植治愈糖尿病,这种个案的成功率,持久性如何,以及是否可以在更多患者中证明有效,都需要有更多的研究。该疗法还无法影响到现有糖尿病疗法。从上述看,该疗法适用于终末期患者身上,或不一定适合所有患者。

“这次仅仅是个例,目前仅可以用作参考,还不到可以商业化转化地步,这次是利用患者血液PBMC重编程为自体iPSC细胞诱导的干细胞移植,有几个问题需要厘清,一是在糖尿病患者使用胰岛素控制较佳的情形下,有多少患者愿意冒一定风险做移植?二是这次的研究,观察到的周期还比较短,长期安全性如何,有待进一步观察。目前的数据还不具备说服力。在一些疾病领域,除非是难治,也没有更好的办法了,大家才会追求极致创新。追求极致创新的过程中,也要平衡安全性。三是这种细胞治疗制备过程中成本昂贵,有多少患者可以承担,都是问题,现有糖尿病疗法相对比较经济。”另有从事糖尿病药物研发的药企人士说。